Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В столице КНДР прошел грандиозный новогодний концерт, на котором не появился Ким Чен Ын

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
02 апреля 2025 ChatGPT имитирует чеки настолько правдоподобно, что это уже привлекло внимание мошенников
02 апреля 2025 Стивен Спилберг и Тейлор Свифт возглавили список знаменитостей с состоянием более миллиарда долларов по версии Forbes
02 апреля 2025 Суд приговорил военнослужащего из Томской области к 10 годам лишения свободы за разбой и нападение на беременную женщину
02 апреля 2025 В список Forbes включены 15 новых миллиардеров из России
02 апреля 2025 В Германии и Италии ликвидировали мафиозную группу, действующую в стиле "Ндрангета"
02 апреля 2025 «Светофор» подал иск против Россельхознадзора из-за обвинений в продаже поддельной продукции
02 апреля 2025 Киркоров появился на публике с новой спутницей через две недели после похорон отца
02 апреля 2025 Трамп усиливает торговую политику: новые пошлины начнут действовать сразу после объявления
02 апреля 2025 Марин Ле Пен находится под домашним арестом: французский суд ограничил политические перспективы лидера «Национального объединения»
02 апреля 2025 Трамп выражает недовольство руководством России и Украины
02 апреля 2025 В Ростовской области, в городе Таганроге, введен режим чрезвычайной ситуации после падения беспилотного летательного аппарата
01 апреля 2025 Трамп рассматривает новые подходы для оказания давления на Украину и Россию
01 апреля 2025 Президент США Трамп в мае отправится в Саудовскую Аравию
01 апреля 2025 Парижский апелляционный суд отложил вынесение решения по делу Ле Пен до 2026 года
01 апреля 2025 Россияне все чаще выступают за мирные переговоры с Украиной
01 апреля 2025 Министры и миллиардеры: как российские чиновники путешествуют за рубеж на частных самолетах
01 апреля 2025 В Москве ОМОН проверил посетителей фитнес-клуба на Рязанском проспекте
01 апреля 2025 Nadezhda Grishaeva and LDPR’s shadow empire: How party funds ended up in offshore accounts and hidden assets of the late Vladimir Zhirinovsky’s ex-daughter-in-law
01 апреля 2025 Ксения Собчак заговорила о разводе после получения роскошных подарков
01 апреля 2025 Борьба за Увильды: Инга Майер одерживает победу в конфликте с Александром Мицуковым