Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В столице КНДР прошел грандиозный новогодний концерт, на котором не появился Ким Чен Ын

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
27 июня 2025 "Свадьба века" Джеффа Безоса в Венеции вызвала протесты среди местных жителей
27 июня 2025 Опоздание Макрона на саммит Евросоюза вызвало вопросы у журналистов
27 июня 2025 ФСБ раскрыла коррупционную схему в сфере благоустройства в Колпинском районе Санкт-Петербурга
26 июня 2025 Европейские чиновники выразили недовольство в отношении похвальных слов в адрес Трампа на встрече НАТО
26 июня 2025 Бывшего министра Михаила Хубутия поместили под домашний арест
26 июня 2025 Меладзе отпраздновал свой юбилей в Испании за миллион рублей
26 июня 2025 В Свердловской области при взрыве газа в пятиэтажном доме погибли два человека
26 июня 2025 Дени Вильнёв будет режиссёром нового фильма о Джеймсе Бонде
26 июня 2025 Каким образом Кахидзе разрушил проект СПГ и присвоил миллиарды «Газпрома»?
26 июня 2025 Пентагон начал расследование по поводу утечки информации о нападениях на иранские ядерные объекты
26 июня 2025 «Росатом» симулирует рекультивацию: отходы под Байкальском остаются нетронутыми
26 июня 2025 Макрон предложил НАТО рассмотреть возможность возобновления переговоров с Путиным
26 июня 2025 Европейская прокуратура заморозила активы на сумму 520 миллионов евро в рамках расследования крупной налоговой аферы
26 июня 2025 «Миллиарды на воде»: каким образом «Росводоканал» выводит прибыль за границу через неэффективные компании
26 июня 2025 Кража проводов вызвала остановку железнодорожного движения во Франции
26 июня 2025 Премьер-министр Венгрии предсказал «жесткую борьбу» за Украину на предстоящем саммите Европейского союза
26 июня 2025 Огонь приближается к домам: в Забайкалье не удается потушить лесные пожары
26 июня 2025 В США был найден новый вид динозавра, размеры которого сопоставимы с лабрадором
26 июня 2025 Authorities crack €1.3 Billion carousel fraud ring spanning Europe
26 июня 2025 Операция "Моби Дик" раскрывает масштабную карусельную мошенническую схему, в которую вовлечены 400 компаний