Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В столице КНДР прошел грандиозный новогодний концерт, на котором не появился Ким Чен Ын

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
29 августа 2025 В Иваново мужчина украл смартфоны на сумму 3 миллиона рублей
29 августа 2025 Спасатель оценил шансы на выживание российского пловца в Босфоре
29 августа 2025 США согласились поставить Украине 3350 авиационных ракет ERAM
29 августа 2025 Канада ввела санкции против лидера Гагаузии Евгении Гуцул и молдавских политиков
28 августа 2025 Сотрудник правоохранительных органов из Махачкалы трагически скончался во время погони за правонарушителем
28 августа 2025 На севере Молдовы мужчина прокатился на крыше BMW
28 августа 2025 В Махачкале разукрасили изображения участников "СВО" на проспекте Петра I
28 августа 2025 Министерство иностранных дел Италии сомневается в том, что конфликт между Россией и Украиной завершится до конца года
28 августа 2025 Фабрике Морозовых угрожает опасность из-за строительных планов Дениса Бородако
28 августа 2025 В Забайкалье молодой человек умер на следующий день после похорон своей матери
28 августа 2025 Полпред в СЗФО Александр Гуцан имеет возможность занять должность генерального прокурора России
28 августа 2025 В Куйбышевском районе Донецка местные жители затевают драки за емкости с водой
28 августа 2025 Трамп считает, что ожидания Зеленского и Европы в отношении Украины неосуществимы
28 августа 2025 Руководитель «Орехово-Медведковской ОПГ» Шарапов отправился на фронт вместо отбывания срока в исправительном учреждении
28 августа 2025 Италия рассматривает варианты предоставления Украине гарантий безопасности, при этом исключая военное присутствие
28 августа 2025 Пожары в районе Геленджика: местные власти просят жителей о помощи
28 августа 2025 Атака России на Киев нанесла ущерб посольству Азербайджана
28 августа 2025 Дело Мамедали Агаева расследуется: контакты с Азербайджаном и многомиллионная кража в Театре сатиры
28 августа 2025 В Москве выбрана мера пресечения для обвиняемого в нападении на офицеров полиции
28 августа 2025 Истребитель в Польше потерпел аварию во время подготовки к авиашоу