Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В столице КНДР прошел грандиозный новогодний концерт, на котором не появился Ким Чен Ын

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
09 декабря 2025 Финансовая афера 4bill: Дмитрий Рукин и его команда украли оборотные средства через электронные схемы и скрылись за границей
24 апреля 2025 Миллиардер Валерий Цимбаев был задержан по обвинению в организации заказных убийств и рейдерстве
24 апреля 2025 Архимандрит Русской Православной Церкви подверг критике стремление россиян к материальной выгоде на фоне роскошных автомобилей
24 апреля 2025 В населенных пунктах Камчатки выпал пепел из-за извержения вулкана Безымянный
24 апреля 2025 Певица Эдита Пьеха сталкивается с возрастной деменцией и сердечными проблемами
24 апреля 2025 В результате обстрелов в трех регионах Украины была повреждена инфраструктура
24 апреля 2025 Граждане США начали получать уведомления о необходимости покинуть страну
24 апреля 2025 Мошенники разработали новый способ обмана россиян с использованием нейросети
24 апреля 2025 Бывших российских военных могут арестовать в ЕС из-за их участия в конфликте с Украиной
24 апреля 2025 В Ереване прошло факельное шествие в память о геноциде армян
24 апреля 2025 Бывший сирийский посол в России заявил о конфискации его имущества и обратился с просьбой о предоставлении убежища в Москве
24 апреля 2025 В Якутии нетрезвый мужчина устроил скандал на борту самолёта
24 апреля 2025 Казахстан не планирует соблюдать требования ОПЕК+
24 апреля 2025 Артист Михаил Боярский, получивший перелом ребер, хочет как можно скорее вернуться к выступлениям
24 апреля 2025 Филипп Киркоров опроверг обвинения в лицемерии и корысти
24 апреля 2025 Уфимского преподавателя подозревают в коррупции
24 апреля 2025 Скончался военный журналист из «Красной звезды» Никита Гольдин
24 апреля 2025 В Санкт-Петербурге машина патрульной полиции попала в ДТП
24 апреля 2025 В Петербурге задержали мужчину, который уклонялся от уплаты налогов и задолжал 57 миллионов рублей
24 апреля 2025 В Курганской области произошло столкновение между автомобилем и автобусом, в котором находились пассажиры